在2019年8月26日全国人大常务委员会第十二次会议第二次修订通过的《药品管理法》，将于12月1日实施。
作为我国药品管理的尚方宝剑，药品管理法分为十二章，从总则，到药品研制和注册，以及药品生产，经营到上市后管理，十分详尽地规范药品的各个方面。

其中，在第二章，药品研制和注册中，这一条让创新药品研发和药企人尤其感到振奋。
这一条，就是新药的同情使用。

关于同情使用，新修订的药品管理法是这样说的。
第二十三条　对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者
这意味着，患有危及生命的疾病以及目前没有有效新药的患者可以在开展临床试验的机构内接受治疗同样疾病的新药的治疗。
同样，在国家药品监督管理总局（NMPA）近期发布的《药品注册管理办法（征求意见稿）》，第三十五条再次提到“同情用药”。
第三十五条 （其他）对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经伦理委员会审查和知情同意后，可以按照相关部门有关要求, 在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。
这一条与药品管理法第二十三条相比，更加明确地提出，“符合伦理原则”，并且前提是“伦理委员会审查和知情同意”。
制药行业的资深监管事务专家指出，同情使用可能带来新药研发的许多变化，而且，同情使用是否需要其他批准程序还有待确定。
同情使用？
同情使用也被称为慈悲使用（Compassionate Use），这个计划允许一些患有重大或危及生命的疾病的患者获得未经批准的正在进行临床试验的研究性新药。
同情使用的范围最早只用于患有晚期肿瘤的患者。
2017年，一项新的法规，让同情使用扩大（expanded access）到罕见疾病患者。
时任美国食品和药物管理局（FDA）局长的Scott Gottlieb表示，这是因为，开发罕见疾病的新药和肿瘤新药开发相比，同样面临诸多挑战。
“例如，由于患者人数较少，招募临床试验参与者可能很难。” Gottlieb博士在一份声明中说。
而且，“对于那些患有罕见疾病的患者来说，他们找不到一个可靠的信息平台，可以找到更多的药企，找到其他的治疗新药。这就造成了患有罕见疾病的重症患者未被满足的需求。” 他补充道。
在美国，这个扩大同情使用的项目由里根 -乌达尔基金会（Reagan Udall Foundation)负责，这个基金会专门建立了扩大获取的指导性网站，为医生，患者和其他人员提供相关的信息。
（小编注：健点子有专注罕见病孤儿院新药临床试验讨论群，希望加入的罕见病患者或家长，请在文后留言留下联系方式，邀请加入）
小公司最需要
众所周知，新药研发耗资上十亿，费时动辄10年，对于许多没有资本和资源都匮乏的小公司来说，找到合适的患者是一笔不小的开支。
许多研发的小公司，每天都需要考虑下一步的研发费用来源，有时需要大公司来帮助埋单，才可以继续推进新药研发。如果不“傍大款”，即使是一个非常有希望的新药，他们也很难推动进入关键的临床研究。
“许多开发孤儿药创新疗法的都是小公司，他们自己可能也举步艰难，困难重重。我们认为，患者如果比较容易地可以找到这样的一些公司，用上这些公司提供的同情使用的新药，就可以少面临些障碍，”这位FDA局长表示说。
“对于生命垂危又无法通过传统途径获得在研新药的患者，扩大获取项目起着重要的作用。因为许多罕见病没有批准的治疗新药， （扩大这个计划）可以让患有罕见病的患者也可以早期进入项目，从而受益。”他最后总结说道。
你可能错过的精彩：
同情使用扩大! 肿瘤患者希望光如今照到罕见病
与时间赛跑 这个研究一次要试5个新药
公司小 病罕见 药口服 9亿美元收购了
肌营养不良临床试验 年中比惨不惨
服务新药研发 把握投资趋势
每天用新说话 决策不可或缺
健点子ihealth是医药行业领先的投资顾问资讯平台，专注罕见病，生物类似药，数字移动健康，日韩印度健康行业的最新动向。联系我们：hxyang_98@hotmail.com。一般在24小时内回复。
如果你喜欢健点子ihealth，今天就向你的三位朋友推荐我们哦，
多谢！